Introduction

Il existe dans le monde occidental deux formes particulièrement fréquentes de dégénérescences de la rétine conduisant à une cécité légale: la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) chez les sujets âgés et la rétinite pigmentaire (RP) chez les jeunes adultes .

Pour la DMLA, 1-3% des personnes âgées de 60 ans sont atteintes et 30% à 80 ans sont atteintes. Pour la RP, 1 personne sur 3500 est touchée par cette maladie qui se déclare le plus souvent pendant l'adolescence. Aucun traitement n'existe à ce jour. De nombreuses évidences scientifiques indiquent que ces maladies sont dues à des facteurs génétiques. En étudiant ces gènes connus, il est potentiellement possible de combattre ces maladies.


Buts généraux

Comprendre les mécanismes à l'origine des dégénérescences de la rétine pour identifier des cibles thérapeutiques et développer la thérapie génique ainsi que l'administration de drogues pour retarder la venue de la cécité.

Utiliser les cellules souches  pluripotentes pour générer des rétines (organoïdes) afin d'établir des modèles de maladies de dégénérescence de la rétine et tester de nouvelles drogues ou gènes à des fins thérapeutiques.