Introduction
Il existe dans le monde occidental deux formes particulièrement
fréquentes de dégénérescences de la rétine conduisant à une cécité
légale: la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) chez
les sujets âgés et la rétinite pigmentaire (RP) chez les jeunes
adultes .
Pour la DMLA, 1-3% des personnes âgées de 60 ans sont atteintes
et 30% à 80 ans sont atteintes. Pour la RP, 1 personne sur 3500 est
touchée par cette maladie qui se déclare le plus souvent pendant
l'adolescence. Aucun traitement n'existe à ce jour. De nombreuses
évidences scientifiques indiquent que ces maladies sont dues à des
facteurs génétiques. En étudiant ces gènes connus, il est
potentiellement possible de combattre ces maladies.
Buts généraux
Comprendre les mécanismes à l'origine des dégénérescences de la
rétine pour identifier des cibles thérapeutiques et développer la
thérapie génique ainsi que l'administration de drogues pour
retarder la venue de la cécité.
Utiliser les cellules souches pluripotentes pour générer
des rétines (organoïdes) afin d'établir des modèles de maladies de
dégénérescence de la rétine et tester de nouvelles drogues ou gènes
à des fins thérapeutiques.


